核心神经系统（CNS）一身性纤维瘤（SFTs）是一类萧索的间叶源性肿瘤，具有较高的局部复发与颅外滚动倾向。尽管手术与放疗是主要颐养技能，但针对复发性疾病的全身颐养采选仍额外有限。培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶扼制剂，已在颅外 SFTs 中展现出临床活性；关联词，其在 CNS SFTs 中的哄骗根据仍较为匮乏。本忖度为单中心回归性忖度，纳入罗致培唑帕尼颐养的复发性 CNS SFTs 患者。从医疗记载中网罗临床数据，包括既往颐养、影像学反应、颐养握续时间及不良事件。对 2 例患者进行基于NGS的探索性肿瘤 panel 检测。

共纳入 4 例复发性 CNS SFTs 患者。所有患者均罗致过手术切除与放疗。培唑帕尼颐养后，1 例患者达到部分缓解，3 例患者疾病稳固，颐养握续时间从 7 个月至 2 年以上不等。1 例患者在开动缓解后出现疾病进展。所有患者均出现疲困、胃肠谈症状、高血压等不良事件，但经缓助性颐养或剂量调理后总体可控。探索性分子谱分析在 2 例患者中检出多种基因组变异。

在本单中心回归性忖度中，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供握久的疾病截止，且耐受性可罗致。这些成果缓助在无法进一步碾儿局部颐养时，将培唑帕尼动作全身颐养采选，同期强调了开展更大范畴多中心忖度的必要性。

伸开剩余89% 培唑帕尼可使部分复发性 CNS SFTs 患者竣事疾病截止； 通过剂量调理与缓助性颐养，不良事件可控； 培唑帕尼可动作复发性 CNS SFTs 的全身颐养采选。

忖度布景

一身性纤维瘤（SFTs）是一类萧索的间叶源性肿瘤，约占所有软组织肿瘤的 2%。尽管 SFTs 最常发生于胸腔与腹腔，但核心神经系统（CNS）SFTs 极为萧索，仅占所有病例的 1.9%–4%。以往，SFTs 与血管外表细胞瘤（HPCs）被别离为孤独的疾病实体。关联词，NAB2::STAT6 交融基因的发现 —— 由 12q13 染色体倒位所致 —— 说明了二者具有共同的分子特征。因此，2016 版宇宙卫生组织（WHO）软组织肿瘤分类将 SFTs 与 HPCs 褪色为单一疾病实体。尽管 2016 版 WHO CNS 肿瘤分类仍对二者进行区分，但 2021 版纠正版已将其王人备调节定名为 “SFT”，并引入基于核分裂活性与坏死的分级系统。

一项纳入 563 例患者的系统回归骄贵，患者平均年齿为 41 岁，男性略占上风，复发率为 57%。另一项纳入 904 例患者的回归性忖度发现，28% 的患者出现颅外滚动，最常见滚动部位为骨、肺与肝。

NAB2 动作 EGR-1 靶基因的转录扼制因子发扬功能，其靶基因包括成纤维细胞滋长因子（FGF）2、血小板源性滋长因子（PDGF）D，以及受体酪氨酸激酶如 FGFR1 与神蓄意养性酪氨酸受体激酶 1。NAB2::STAT6 交融卵白可激活上述基因，促进肿瘤发生。

CNS SFTs 是一类侵袭性肿瘤，滚动潜能较高。尽管手术时期与放疗技能不停最初，但持久疾病截止仍具有挑战性，尤其关于复发或进展性疾病患者。因此，CNS SFTs 有用全身颐养决策的临床需求尚未获取吹法螺。

培唑帕尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶扼制剂，具有抗血管生成活性，已在多种软组织赘瘤中展现出临床疗效，包括颅外 SFTs。多项忖度报谈培唑帕尼可竣事晚期或滚动性颅外 SFTs 的疾病截止，缓助其动作该类肿瘤全身颐养采选的地位。关联词，CNS SFTs 患者在上述忖度中占比较低，培唑帕尼特意针对 CNS SFTs 的临床哄骗根据仍较为有限。

鉴于 CNS SFTs 的萧索性，前瞻性临床考试难以开展，2026美加墨世界杯中国认证平台颐养决策每每依赖于小样本部队的信得过宇宙教学。在此布景下，详实形色惯例临床实践中的颐养流程、影像学反应与耐受性，对制定颐养计谋具有蹙迫价值。

本忖度报谈了该院哄骗培唑帕尼颐养复发性 CNS SFTs 患者的教学。通过形色惯例诊疗中不雅察到的临床结局与不良事件特征，本忖度旨在为培唑帕尼动作复发性 CNS SFTs 全身颐养采选的作用提供信得过宇宙的实用成见。

忖度成果

患者特征：

本忖度共纳入 4 例罗致培唑帕尼颐养的复发性 CNS SFTs 患者。所有患者均为中年，性别散播无权贵互异。所有患者开动颐养均罗致过手术切除集合放疗。脱手培唑帕尼颐养时，所有患者均经影像学说明肿瘤复发或进展。1 例患者出现颅外滚动，另 1 例患者出现脑膜播散。从摆脱手术至脱手培唑帕尼颐养的时间隔断为 1.4–8.9 年。患者基线临床特征、既往颐养与肿瘤位置总结于表 1。

表1

颐养清楚：

培唑帕尼按照惯例临床实践给药。患者颐养握续时间存在互异，界限为 7 个月至 2 年以上。部分患者因不良事件需要进行剂量调理，包括剂量缩小或暂时停药；其他患者则握续用药未调理剂量，直至疾病进展或停药。为全面展示每例患者的纵向临床病程，包括既往手术、放疗、培唑帕尼肇端颐养及后续反应或进展事件，图 1 以游水图阵势呈现 4 例患者的颐养时间线。病例 3 与病例 4 分别因不良事件（病例 3）与褪色尿路感染（病例 4）出现暂时停药。

图1

影像学结局：

影像学评估骄贵，培唑帕尼颐养时间，1 例患者达到部分缓解，3 例患者达到疾病稳固，为最好总体反应。这些患者在握续颐养中长时间看守疾病稳固。1 例患者在开动疾病截止阶段后出现影像学疾病进展。具体而言，病例 1 出现左侧颞叶进展与同侧腮腺区淋凑趣新发肿大。图 2 展示代表性颐养病例（病例 2），骄贵培唑帕尼颐养时间的影像学反应与疾病稳固现象。

图2

安全性与耐受性：

所有患者在培唑帕尼颐养时间均出现颐养有关不良事件。最常见的不良事件包括疲困、胃肠谈症状与高血压。大精深不良事件为 1 级或 2 级，经缓助性颐养或剂量调理后可控。未不雅察到非预期毒性。1 例患者因疾病进展停用培唑帕尼，而非颐养有关毒性。

分子成果：

病例 2 出现 ATM、SMAD4 与 MAP2K4 拷贝数缺失，肿瘤突变负荷（TMB）为 8.5 muts / Mb。病例 3 存在 BRCA2 与 RB1 拷贝数缺失、AKT2 p.K401N 突变、KDM6A 剪接位点变异，天博体育官方网站TMB 为 9.6 muts / Mb。这些发现拓展了已知的 CNS SFTs 分子谱，可能对异日生物符号物开导具成心思。

讨 论

关于 CNS SFTs，手术已经方法颐养，大体全切除（GTR）每每被视为主要颐养技能。一项纳入 146 例患者的回归性忖度骄贵，与次全切除（STR）患者比较，罗致 GTR 的患者无进展生活（PFS）与总生活（OS）均权贵更优。辅助放疗的作用仍存在争议。部分忖度骄贵 GTR 后放疗无特殊 OS 获益，而 STR 患者放疗可能改善 OS。

手术与放疗动作局部颐养，主要针对肿瘤局部。在回归的 146 例患者中，61 例（41.8%）出现局部复发：55 例为单纯局部复发，6 例为局部褪色远方滚动。10 例患者出现颅外滚动，最常见部位为肺（3 例）、肝（4 例）、脊柱（4 例）与胸壁（1 例）。远方滚动率为 10%–55%，高等别肿瘤更常见。远方滚动与 OS 权贵更差有关，需要斟酌全身颐养。化疗决策包括替莫唑胺与贝伐珠单抗，疗效有限。一项忖度报谈 1 例部分缓解，3 例疾病稳固（SD）。

培唑帕尼是第二代多靶点酪氨酸激酶扼制剂，可阻断 VEGF、PDGFR、KIT 与 FGFR 通路。在 Bector 的忖度中，培唑帕尼在既往罗致贝伐珠单抗颐养后仍有用，指示其作用不限于 VEGF 扼制。一项软组织赘瘤（非 CNS）Ⅲ 期临床考试骄贵，培唑帕尼可改善中位 PFS（4.6 个月 vs 安危剂 1.5 个月），但未不雅察到 OS 获益。常见不良事件包括疲困（65%）、泻肚（58%）、恶心（54%）、体重下跌（48%）与高血压（41%）。

尽管缓助培唑帕尼用于 CNS SFTs 的根据仍有限，但多项忖度报谈其可使部分患者竣事疾病截止且耐受性可罗致。在本忖度中，培唑帕尼使 4 例复发性 CNS SFTs 患者中的 3 例竣事影像学疾病稳固，颐养握续时间从数月至 2 年以上。不良事件常见，但经剂量调理与缓助性颐养后总体可控，与既往忖度成果一致。

这些成果指示，关于经过严慎采选的复发性 CNS SFTs 患者，尤其在无法进一步碾儿局部颐养时，培唑帕尼可动作合理的全身颐养采选。值得瞩宗旨是，本部队不雅察到的疾病截止反馈信得过宇宙临床实践，而非对照临床考试成果，为措置这类萧索肿瘤的临床医生提供了实用成见。

对部分患者进行的探索性 NGS 肿瘤 panel 检测，发现了多种基因组变异，如参与 DNA 毁伤建树与细胞信号通路基因的拷贝数缺失。鉴于分析病例数有限，无法得出与颐养反应或预后有关的论断。因此，这些分子发现应视为形色性不雅察成果，为当今有限的 CNS SFTs 基因组数据提供补充。

本忖度存在多项局限性，包括回归性设想、样本量小、既往颐养与随访时间的异质性。此外，培唑帕尼并非永远动作严格的单一全身颐养使用。部分患者罗致过既往或重迭放疗，可能影响影像学结局。因此，无法王人备区分培唑帕尼的孤独抗肿瘤作用与既往或集合局部颐养的影响。尽管如斯，鉴于 CNS SFTs 的萧索性与开展前瞻性考试的挑战性，这些信得过宇宙临床数据为引导颐养决策提供了有价值的信息。

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该院的回归性教学指示，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供握久的疾病截止，且耐受性可罗致。尽管根据仍有限且部分病例随访时间较短，不雅察到的临床结局缓助将培唑帕尼动作这类萧索侵袭性肿瘤的潜在全身颐养采选。此外，分子谱分析拓展了 CNS SFTs 的基因组谱，可能有助于轻薄临床有关生物符号物与优化个体化颐养计谋。有必要开展更大样本量的多中心忖度，以进一步明确培唑帕尼的颐养作用，并建立 CNS SFTs 的最好全身颐养决策。

“骨与软组织肿瘤DNA1308+RNA1560基因检测”神色，基于杂交拿获建库+NGS测序，提真金不怕火DNA样本，检测心事ATM、SMAD4、MAP2K4、BRCA2、RB1、AKT2、KDM6A等基因的CDS区，同期提真金不怕火RNA样本，检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因有关未相知融变异，面向着实所有骨与软组织肿瘤病理亚型患者，包括MSI/TMB等免疫宗旨，预计可能获益的靶向、免疫、化疗等颐养决策，同期辅助分子分型、预后和遗传风险评估。“骨与软组织肿瘤DNA272+RNA1560基因检测”神色，面向骨与软组织肿瘤患者，基于杂交拿获建库+NGS测序，心事ATM、SMAD4、BRCA2等基因的CDS区和MAP2K4、RB1、AKT2、KDM6A等基因的部分区域，同期从RNA层面检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因有关未相知融变异，包括MSI宗旨，预计可能获益的靶向、免疫、化疗等颐养决策，同期辅助分子分型、预后和遗传风险评估。

参考文件：

Kojima天博体育官方网站， Daijiro et al. “Pazopanib for recurrent central nervous system solitary fibrous tumors: A single-institution retrospective series.” Clinical neurology and neurosurgery vol. 265 (2026): 109371. doi:10.1016/j.clineuro.2026.109371

发布于：江苏省